Amylyx Pharmaceuticals sta conducendo uno studio clinico di Fase 3 per determinare la sicurezza e l’efficacia del suo farmaco sperimentale “AMX0035” per il trattamento...
Avviata il 16 maggio in Inghilterra in concomitanza con la Giornata Internazionale della Luce, approda in Italia la campagna “Shine a Light on XLH”,...
La Sindrome di Dravet è un raro tipo di epilessia che inizia nell’infanzia ed è caratterizzata da convulsioni non trattabili con farmaci anti crisi,...
Lo scorso 13 ottobre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha pubblicato una lettera alla comunità Duchenne e Becker e un comunicato stampa. Riportiamo a seguire...
AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di associazione per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi...
Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, annuncia il lancio di gMG Your Way, il podcast che si propone di approfondire la conoscenza della miastenia...
Torna in presenza l’importante appuntamento del Meeting Nazionale Pazienti e Famiglie Fabry promosso dall’Associazione Italiana Anderson-Fabry AIAF APS, annullato nelle due precedenti edizioni causa...
Secondo uno studio pubblicato dal New England Journal of Medicine, la terapia genica con cellule staminali e progenitrici ematopoietiche per la sindrome di Hurler....
La trombocitopenia immune primaria (ITP) è una rara forma di malattia autoimmune della coagulazione del sangue, caratterizzata da carenza di piastrine. Una patologia poco conosciuta, ma...