Amylyx Pharmaceuticals sta conducendo uno studio clinico di Fase 3 per determinare la sicurezza e l’efficacia del suo farmaco sperimentale “AMX0035” per il trattamento della SLA (sclerosi laterale amiotrofica). Questo studio è noto come studio PHOENIX. PHOENIX coinvolge diversi centri SLA italiani:
Università di Torino (Torino)
Centro Clinico NEMO (Milano)
IRCCS Istituto Auxologico Italiano (Milano)
IRCCS Ospedale San Raffaele (Milano)
Azienda Ospedaliera – Universitaria di Modena (Modena)
Azienda Ospedale – Univeristà di Padova (Padova)
Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli)
Azienda Ospedaliera Cardinale Giovanni Panico (Tricase)
Chi può partecipare?
I criteri principali per partecipare a questo studio sono:
- Avere una diagnosi di SLA
- Esordio di malattia (comparsa del sintomo debolezza) entro 24 mesi
- La funzione polmonare non è gravemente compromessa e non è necessario un ventilatore permanente.
- Non essere in gravidanza o in fase di allattamento per tutta la durata dello studio ed utilizare la contraccezione.
- Se si è sottoposti o si sta pensando di sottoporsi a stimolazione del diaframma durante lo studio, la partecipazione non è possibile.
- Utilizzare riluzolo, ma deve assumere una dose stabile da almeno 30 giorni prima della partecipazione.
Può continuare il trattamento con riluzolo per tutta la durata dello studio.
Durante il periodo di 1 anno di partecipazione a questo studio, dovrà recarsi presso il centro di ricerca circa 6 volte per gli esami. Verrà inoltre contattato circa 9 volte per telefono o in videochiamata.
Come posso iscrivermi?
Se siete interessati a partecipare a questo studio, vi consigliamo di contattare TRICALS via info@tricals.org o Clinicaltrials@amylyx.com. TRICALS è un consorzio internazionale di sperimentazione clinica che collabora con Amylyx allo studio PHOENIX.
Informazioni su PHOENIX
Lo studio di fase 3 PHOENIX è mirato a valutare l’efficacia e la sicurezza di AMX0035, un farmaco in fase di sperimentazione. AMX0035 consiste in una combinazione di due molecole: l’acido ursodesossicoltaurico (TUDCA) e il fenilbutirrato di sodio. Entrambi hanno dimostrato in precedenza di essere sicuri e ben tollerati nelle persone affette da SLA. Si ritiene che la combinazione dei due farmaci possa ridurre la morte delle cellule nervose nelle persone affette da SLA.
PHOENIX è uno studio della durata di 48 settimane, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Ciò significa che l’effetto di AMX0035 viene confrontato con l’effetto di un placebo. Un placebo è una sostanza priva di principi attivi, un “falso farmaco”. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere AMX0035 o placebo. I partecipanti hanno il 60% di probabilità di ricevere AMX0035 e il 40% di ricevere il placebo. In doppio cieco significa che né il partecipante né l’équipe di studio sapranno in quale gruppo è stato inserito fino al termine dello studio.
Il farmaco di studio e il placebo possono essere sciolti in acqua e ingeriti come bevande. Se si dispone di un sondino gastrostomico o nasogastrico (di alimentazione), il farmaco di studio può essere somministrato attraverso il sondino. Ciò significa che i partecipanti possono assumere il farmaco in studio a casa. Il periodo di trattamento dello studio è di 48 settimane
Durante il periodo di 1 anno di partecipazione a questo studio, dovrà recarsi presso il centro di ricerca circa 6 volte per gli esami. Verrà inoltre contattato circa 9 volte per telefono o in videochiamata.
