Si è concluso a Rimini il VI Meeting Nazionale Pazienti e Famiglie Fabry, organizzato annualmente dall’Associazione Italiana Anderson-Fabry (AIAF). In linea con quello che...
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab (CSL312), un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano...
L’ultimo giorno di febbraio è la “Giornata mondiale delle malattie rare”, una data simbolo del calendario internazionale nata per concentrare l’attenzione sulla realtà delle...
La Sindrome da Anticorpi antifosfolipidi o sindrome di Hughes-Stovin è una malattia potenzialmente fatale, che è considerata una variante clinica cardiovascolare della malattia di...
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato efanesoctocog alfa, una terapia sostitutiva di fattore VIII ad alto contenuto di prima...
È disponibile sul portale Janssenconte.it “Viaggio alla scoperta della PAH”, il progetto di sensibilizzazione sull’ipertensione arteriosa polmonare, malattia rara e poco conosciuta, realizzato da Janssen Italia,...
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le compresse a rilascio prolungato di deutetrabenazina, una nuova formulazione una volta al giorno del...
L’emofilia è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. «Si manifesta quasi esclusivamente nei...
La malattia di Gaucher (GD) è una malattia rara, ereditaria, autosomica recessiva causata da un deficit dell’enzima lisosomiale, la β-glucosidasi acida. La sua diagnosi...