L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia ematologica rara che causa una cronica distruzione dei globuli rossi. Questo comporta trombosi dei grossi vasi; infezioni ricorrenti; insufficienza del midollo osseo che può arrivare fino alla pancitopenia (riduzione di tutte le cellule del sangue: globuli rossi, globuli bianchi e piastrine).
Un nuovo farmaco ancora allo studio potrebbe in futuro migliorare il controllo della malattia. Si chiama Ccrovalimab è ed un nuovo anticorpo monoclonale sperimentale progettato per bloccare il sistema del complemento, una parte vitale del sistema immunitario che funge da prima linea di difesa dell’organismo contro le infezioni.
Nello studio Commodore 2, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di crovalimab in persone con emoglobinuria parossistica notturna farmaco ha determinato l’evitamento delle trasfusioni e il controllo dell’emolisi (la continua distruzione dei globuli rossi). I risultati hanno dimostrato che crovalimab, somministrato con iniezione sottocutanea ogni quattro settimane, ha portato al controllo della malattia.
«Le persone affette da EPN beneficiano di diverse opzioni per ottenere il controllo stabile della malattia, con intervalli di trattamento meno frequenti» ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development dell’azienda farmaceutica Roche. «Questi risultati sottolineano il potenziale del medicinale nel soddisfare queste esigenze. Siamo impazienti di sottoporre questi dati alle Autorità Regolatorie, avvicinandoci di un passo al momento in cui saremo in grado di mettere crovalimab a disposizione delle persone affette da EPN in tutto il mondo».
