Si è svolto a Roma l’evento conclusivo del progetto ExploRare, promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex, nato nel 2022 con l’obiettivo di rivedere in senso critico e...
Si chiama Miastenia Grave, è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario e in genere si manifesta inizialmente con disturbi della vista, come sdoppiamento dell’immagine e abbassamento...
Proseguono nel mondo le proiezioni di “Rare Land”, il film sull’alfa-mannosidosi realizzato del regista greco Efthimis Hatzis con il supporto non condizionato di Chiesi...
L’Emoglobinuria Parossistica Notturna è una malattia ematologica ultra-rara, progressiva, che colpisce circa 2-5 persone ogni milione di abitanti: parliamo di 350 persone in Italia....
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è il più comune disturbo neurodegenerativo della mezza età: 32.000 persone nell’UE sono affette da SLA. La sopravvivenza media...
Le malattie da accumulo lisosomiale sono una famiglia di disordini ereditari causati dal deficit di alcuni enzimi. Senza di essi nelle cellule si accumulano “rifiuti”, che...
Si è concluso a Rimini il VI Meeting Nazionale Pazienti e Famiglie Fabry, organizzato annualmente dall’Associazione Italiana Anderson-Fabry (AIAF). In linea con quello che...
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab (CSL312), un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano...
La Sindrome da Anticorpi antifosfolipidi o sindrome di Hughes-Stovin è una malattia potenzialmente fatale, che è considerata una variante clinica cardiovascolare della malattia di...