L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura.
l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di un nuovo farmaco, ravulizumab, che agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’emoglobinuria parossistica notturna è attivata in modo incontrollato. L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.
«Attualmente i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un’infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver. Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna» spiega Wilma Barcellini, Responsabile dell’Unità di Fisiopatologia delle Anemie alla Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
