L’emofilia A è una patologia ereditaria causata dall’assenza o da bassi livelli di Fattore VIII che ha un ruolo fondamentale nella coagulazione del sangue....
L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio...
Il sito Fedemo (Federazione delle Associazioni Emofilici) segnala che Emicizumab è stato riconosciuto dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) come “farmaco innovativo” ed è stato...
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2021, bluebird bio, azienda biotech impegnata nel campo della terapia genica, si è unita alle principali...
In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i dati del sottogruppo di dieci pazienti...
Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno dichiarato giovedì al World Federation of Hemophilia 2020 World Congress che la loro terapia genica ha contribuito a mantenere...