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DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

Nuova terapia per la distrofia muscolare di Duchenne

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato ieri, 2 giugno, che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato lo studio VBP15-LTE, uno studio di estensione in aperto a lungo termine con vamorolone in pazienti DMD, della durata di 24 mesi.

Si tratta di 46 pazienti Duchenne che al termine dello studio di fase 2a VBP15-003 – uno studio a dosaggio crescente, che ha dimostrato un miglioramento dipendente dalla dose nei test funzionali a tempo – hanno deciso di proseguire con il trattamento con vamorolone invece di passare ai corticosteroidi. Di questi, 41 ragazzi hanno completato lo studio di estensione VBP15-LTE. Il farmaco si è dimostrato inoltre sicuro e ben tollerato anche alle dosi più elevate. Inizieranno ora le analisi dei dati di efficacia i cui risultati verranno presentati durante le prossime conferenze scientifiche.

La maggior parte dei ragazzi che ha completato lo studio VBP15-LTE sono poi passati, per scelta personale, a Programmi di Accesso Espanso (US, Canada, Israele) o a programmi di uso compassionevole (Regno Unito, Svezia, Australia) per continuare a ricevere il trattamento con vamorolone.

Ricordiamo che vamorolone è un analogo dei glucocorticoidi sviluppato dall’azienda ReveraGen con l’obiettivo di mimare l’azione dei glucocorticoidi, limitando gli effetti collaterali ad essi associati. Al momento è in corso lo studio internazionale VISION-DMD di fase 2b, che mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di due dosaggi di vamorolone rispetto a prednisone o al placebo per un periodo di 24 settimane.

Il farmaco ha ricevuto la designazione di Farmaco Orfano negli Stati Uniti e in Europa, e ha ricevuto dalla FDA le denominazioni di Fast Track (iter ideato per accelerare il processo di valutazione di un farmaco per il trattamento di patologie gravi e senza cura) e di Malattia Pediatrica Rara. Inoltre, a novembre 2018, Santhera ha acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamorolone.

 

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