La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. A dimostrarlo sono i risultati – pubblicati sulla rivista The Lancet – che descrivono il profilo di sicurezza ed efficacia del primo farmaco a base della terapia genica per questa patologia. La terapia è frutto di oltre 20 anni di ricerca condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget).
Lo studio suggerisce anche l’importanza di intervenire precocemente: la maggior parte dei pazienti sono stati trattati prima che la malattia si manifestasse e hanno mostrato uno sviluppo fisico e cognitivo in linea con quelli dei bambini sani.
