Il contagio con il SARS-CoV-2 è un rischio per persone con una condizione di salute già complessa e compromessa, come i pazienti Lisosomiali.
Quando è iniziata l’emergenza COVID-19, il primo pensiero delle Associazioni è andato a tutti i pazienti in cura con la terapia enzimatica sostitutiva costretti a recarsi periodicamente in strutture ospedaliere. In particolare, è diventato urgente e necessario garantire la sicurezza di pazienti e familiari evitando sia tutti gli spostamenti non indispensabili, sia la frequentazione di luoghi in cui il rischio di contagio è maggiore, come gli ospedali. Ecco dunque la necessità di estendere la terapia domiciliare in tutte le situazioni in cui lo specialista la ritenga possibile.
Molti pazienti Lisosomiali devono sottoporsi ad una terapia ogni due settimane, che consiste in un’infusione che dura fino a quattro ore di un enzima che il corpo non produce. Questa terapia, in base ai decreti autorizzativi per la messa in commercio, può essere somministrata in regime ospedaliero o al domicilio, ma non tutte le regioni italiane hanno acconsentito alle cure in regime domiciliare.
Su questo tema durante l’emergenza sanitaria Covid-19 l’Agenzia Italiana del Farmaco il 30 marzo ha pubblicato una determinazione valida per tutta la durata del periodo di emergenza contenente le “Raccomandazioni a carattere eccezionale per la somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva – ERT”. La direzione è stata quella di incentivare la terapia domiciliare – pur nell’ambito di regole chiare – per un numero molto ampio di patologie, ricomprendendo anche i farmaci per la Glicogenosi, fino a quel momento esclusi da questa possibilità, con indicazioni valide per tutte le Regioni, alle quali rimaneva comunque la competenza della scelta finale. Nelle raccomandazioni di AIFA sono state riprese alcune delle principali indicazioni che erano già state condivise dal “Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattia rara” della Conferenza delle Regioni, approvato nel 2012, volte a tutelare la sicurezza dei pazienti.
L’impegno per l’estensione della terapia domiciliare a tutte le Regioni ha coinvolto in queste settimane numerosi attori del mondo associativo e sanitario in un’azione congiunta e rapida, che ha visto un susseguirsi di appelli e lettere alle Istituzioni nazionali e regionali, con qualche primo successo: in alcuni casi i pazienti si sono visti concedere una opportunità che chiedevano da anni. “Abbiamo ottenuto un risultato importate per quanto concerne la Glicogenosi di tipo2 (Malattia di Pompe)– spiega Angela Tritto, Presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi – Prima dell’emergenza la terapia domiciliare NON era applicata in nessuna Regione italiana; ora, invece, alcuni dei pazienti Pompe, con il supporto dei loro medici di riferimento e con un’azione informativa dell’Associazione, hanno avuto la possibilità di avviare l’iter necessario per ottenere la terapia a casa”.
Purtroppo questo non è stato possibile per tutti i pazienti Lisosomiali, e non tutti quelli che l’hanno ottenuta hanno la sicurezza che si protrarrà nel tempo. Inoltre la situazione nelle diverse regioni è molto eterogenea ed in alcuni casi paradossale, come ad esempio in Lombardia, dove la terapia domiciliare è un’opzione concessa a macchia di leopardo e quindi in alcune zone i pazienti sono stati costretti a continuare a recarsi in ospedale, nonostante le preoccupazioni per l’allarmante emergenza sanitaria.
“Purtroppo – commenta Stefania Tobaldini, Associazione Italiana Anderson-Fabry – permangono le resistenze da parte di due Regioni in particolare: il Piemonte e l’Emilia Romagna. In quest’ultima regione si sono concentrati gli sforzi di AIAF, con diverse lettere inviate agli organi preposti nel periodo di massima diffusione del virus SARS-CoV-2, sulla spinta di numerose segnalazioni giunte dai pazienti, che si sono visti sospendere le terapie ospedaliere per molte settimane ed in un caso anche per due interi mesi. In alcuni casi sono stati i pazienti a sospendere spontaneamente le infusioni, spinti dalla preoccupazione sulla sicurezza di effettuare le terapie in ambiente ospedaliero, mentre invece chi ha scelto di continuare a sottoporsi alle terapie in ospedale ha vissuto le cure con non poca apprensione e stress – continua – Tutto ciò comporta non pochi rischi di danni concreti sia in termini di aderenza terapeutica, sia di condizione di salute. Le nostre richieste di attivazione della terapia domiciliare erano tutte supportate dal parere positivo dei clinici di riferimento dei pazienti, ma purtroppo, nonostante l’emergenza sanitaria, la Regione non ha preso in considerazione il disagio psicologico dei pazienti e le conseguenti ripercussioni sulla loro qualità di vita, rispondendo che i pazienti Fabry autosufficienti non hanno diritto ad accedere all’Assistenza Domiciliare Integrata. Ci auguriamo che questa posizione venga rivista quanto prima, anche perché è un punto di vista fortemente in controtendenza rispetto alla quasi la totalità delle regioni italiane”.
Decisamente diversa l’evoluzione della situazione in Toscana, che si è prontamente attivata, autorizzando la possibilità di accedere alla terapia domiciliare al fine di ridurre gli accessi in ospedale da parte dei pazienti con malattia lisosomiale: per attivarla è necessaria una richiesta da parte del clinico di riferimento del paziente in accordo con la Direzione Sanitaria Ospedaliera. In questa regione, i primi a beneficiarne, a partire dalla fine del mese di marzo, sono stati i pazienti con Malattia di Gaucher. “Siamo riusciti ad ottenere la terapia domiciliare in molte Regioni italiane, tutelando il più possibile i nostri pazienti – commenta Fernanda Torquati dell’Associazione Italiana Gaucher Onlus – Questo dimostra che quella della terapia domiciliare è una strada da percorrere, ma dobbiamo vigilare perché quanto ottenuto deve mantenersi nel tempo. L’auspicio è che il contenuto della Determina AIFA possa essere prorogato, se non mantenuto per sempre in futuro”.
“L’intervento di AIFA è stato fondamentale – concludono le Associazioni – ma è necessario garantire la terapia domiciliare anche al termine dell’emergenza sanitaria e lavoreremo con convinzione affinché questo sia reso possibile. Non va dimenticato che laddove non ci sia la possibilità di attivare il servizio tramite l’Assistenza Domiciliare Integrata, si potrebbero prendere in considerazione i servizi di somministrazione domiciliare erogati da società specializzate e supportati economicamente dalle aziende private con notevoli risparmi economici, come già avviene in moltissime regioni italiane”
Per le Associazioni dei pazienti Lisosomiali questo è dunque un primo passo nella giusta direzione, ma è solo l’inizio.
