Al Bambino Gesù di Roma, grazie al finanziamento di Fondazione Umberto Veronesi, parte la sperimentazione di una nuova terapia per la leucemia mieloide acuta a base di Car-NK per le forme recidivate e resistenti alle cure tradizionali.
È la prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno.
La malattia
La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica, dato che si traduce – in Italia – in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia 0-18. La LMA è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Un network italiano
Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la LMA avrà una durata di 5 anni e coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto. I ricercatori del network si dedicheranno: all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule CAR- Natural Killer per i pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria. Questo tipo di indagine verrà eseguita per tutti i casi di LMA pediatrica diagnosticati in Italia nei Centri AIEOP – Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica, con la quale Fondazione Umberto Veronesi già collabora da anni.
“Sono particolarmente felice per l’inizio di questo progetto che possiede tutte le caratteristiche per contribuire significativamente a migliorare ulteriormente gli approcci diagnostici e terapeutici nell’ambito delle LMA del bambino e dell’adolescente” – commenta Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma – “La collaborazione tra AIEOP e Fondazione Veronesi rappresenta un modello prototipale di come virtuose sinergie d’interazione tra mondo scientifico ed Enti che hanno l’obiettivo di supportare la ricerca biomedica possano tradursi in iniziative di straordinaria rilevanza per la cura di malattie oncologiche”.
