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Nuovo farmaco riduce la dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia

La Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi”.

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile“.

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

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