Si chiama Miastenia Grave, è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario e in genere si manifesta inizialmente con disturbi della vista, come sdoppiamento dell’immagine e abbassamento...
Proseguono nel mondo le proiezioni di “Rare Land”, il film sull’alfa-mannosidosi realizzato del regista greco Efthimis Hatzis con il supporto non condizionato di Chiesi...
L’Emoglobinuria Parossistica Notturna è una malattia ematologica ultra-rara, progressiva, che colpisce circa 2-5 persone ogni milione di abitanti: parliamo di 350 persone in Italia....
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è il più comune disturbo neurodegenerativo della mezza età: 32.000 persone nell’UE sono affette da SLA. La sopravvivenza media...
Le malattie da accumulo lisosomiale sono una famiglia di disordini ereditari causati dal deficit di alcuni enzimi. Senza di essi nelle cellule si accumulano “rifiuti”, che...
Un recente studio dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc) di Monterotondo, coordinato da Fabio Mammano e co-finanziato dalla...
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del farmaco inotersen per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR)...
In occasione dell’edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i nuovi dati...